A Agência de Medicamentos dos Estados Unidos (FDA) aprovou nesta semana uma nova terapia genética para a síndrome de Sanfilippo tipo A, uma doença ultra-rara conhecida como Alzheimer infantil.

Terapia genética aprovada

A terapia, chamada Fayuvi, foi desenvolvida pela empresa Ultragenyx. É o primeiro medicamento aprovado especificamente para tratar a síndrome de Sanfilippo.

A aprovação da FDA representa um avanço significativo para aqueles que vivem com essa doença e acompanham a progressão da condição em seus filhos, muitas vezes resultando em morte prematura.

Impacto esperado

Cara O'Neill, chefe da ciência da Fundação Cure Sanfilippo, destacou que a aprovação significa que, ao receberem o diagnóstico chocante, pacientes e suas famílias não serão apenas encorajados a amar seus filhos, mas também terão esperança e um plano de tratamento.