A biotecnologia Ultragenyx informou nesta semana que sua terapia experimental para a síndrome de Angelman, uma doença rara que causa deficiência intelectual severa e atrasos no desenvolvimento, não apresentou benefícios em comparação com um tratamento falso em um grande ensaio clínico de fase 3.

O medicamento, conhecido como GTX-102, havia demonstrado resultados promissores em ensaios pré-clínicos, aumentando as esperanças dos familiares afetados pela condição devastadora. Além disso, muitos defensores de pacientes com outras condições neurológicas esperavam que pudesse ser o primeiro de vários medicamentos que melhoram a cognição, comunicação e outros aspectos da vida dos pacientes com deficiência intelectual.

Esta notícia representa um golpe significativo para o negócio da Ultragenyx. Embora a empresa tenha vários medicamentos aprovados, eles são principalmente para doenças ultra-raras, e os investidores tinham apostado na droga para a síndrome de Angelman como o caminho para a lucratividade.