A Food and Drug Administration (FDA) dos Estados Unidos aprovou, em maio de 2026, o primeiro medicamento da classe dos protacs, chamado vepdegestrant. Essa nova abordagem terapêutica se destaca por sua capacidade de degradar proteínas em vez de apenas bloqueá-las, representando uma inovação significativa na medicina.

O que são os protacs?

Os protacs, ou proteolysis targeting chimeras, são moléculas que atuam de forma diferente dos medicamentos convencionais. Enquanto a maioria dos fármacos visa bloquear a ação de proteínas específicas, os protacs marcam essas proteínas para degradação, utilizando o sistema de eliminação celular. Essa estratégia permite que um único protac degrade múltiplas cópias de uma proteína-alvo, tornando viável o tratamento de proteínas que antes eram consideradas indesejáveis ou intratáveis.

Desenvolvimento e importância

A ideia dos protacs foi concebida em 1998, quando os pesquisadores Craig Crews e Raymond Deshaies se encontraram em uma conferência. Eles perceberam que as células possuem proteasomas, que são responsáveis pela degradação de proteínas defeituosas ou em excesso. Combinando a ligação de uma proteína-alvo e uma enzima chamada E3 ubiquitin ligase, os pesquisadores conseguiram criar moléculas que facilitam a degradação de proteínas indesejadas.

Após anos de pesquisa, Crews fundou a empresa Arvinas em 2013, que inicialmente focou em receptores hormonais em células cancerígenas. O vepdegestrant, por exemplo, mostrou-se eficaz no tratamento de câncer de mama avançado, com pacientes sobrevivendo mais do que o dobro em comparação com tratamentos convencionais. Essa eficácia levou à sua aprovação pela FDA, um marco para a classe de medicamentos protacs.

Perspectivas futuras

A aprovação do vepdegestrant é apenas o começo. Com cerca de 100 empresas atualmente investigando a degradação de proteínas, o interesse por essa nova abordagem terapêutica está crescendo. Além disso, outras variações, como os “riptacs”, estão sendo exploradas para potencializar o tratamento de diferentes tipos de câncer.

Criado para atender a limitações dos medicamentos tradicionais, os protacs representam uma nova fronteira na farmacologia, com o potencial de ajudar bilhões de pessoas. Apesar de outras técnicas, como edição gênica e edição epigenética, também estarem em desenvolvimento, os protacs se destacam pela capacidade de eliminar proteínas já existentes nas células. Com isso, espera-se que novos tratamentos baseados nessa tecnologia surjam, ampliando as opções terapêuticas disponíveis para doenças até então consideradas intratáveis.